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Risdiplam: ein Saft gegen Spinale Muskelatrophie?

Stuttgart - 21.01.2019, 07:00 Uhr

Risdiplam könnte die erste orale Therapie der Spinalen Muskelatrophie sein. (Foto: solvod / stock.adobe.com)

Risdiplam könnte die erste orale Therapie der Spinalen Muskelatrophie sein. (Foto: solvod / stock.adobe.com)


Wie wirkt Risdiplam?

Risdiplam zählt zu den niedermolekularen Arzneistoffen, den sogenannten small molecules. Als orales Arzneimittel verabreicht, fungiert Risdiplam als Spleißmodifikator, der die Bildung von funktionsfähigem SMN-Protein auf Basis des SMN2-Gens erhöht. „Dadurch soll dem Niedergang von Motoneuronen und dem fortschreitenden Muskelschwund bei SMA entgegengewirkt werden", erklärt Roche die Wirkung. Derzeit prüft der Schweizer Pharmakonzern Risdiplam in drei multizentrischen Studien bei Menschen mit SMA, den Fish-Studien:

  • FIREFISH: eine Open-Label-Studie mit SMA Typ I bei Säuglingen im Alter von 1-7 Monaten.
  • SUNFISH: eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit Kindern und jungen Erwachsenen (2-25 Jahre) mit SMA Typ II und III.
  • JEWELFISH: eine offene explorative Studie mit Patienten im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren mit SMA Typ II oder III, die zuvor im Rahmen einer klinischen Studie mit einer SMN-Targeting-Therapie oder Olesoxime behandelt wurden.
  • Eine neue Studie, RAINBOWFISH bei präsymptomatischer SMA, wird bis Anfang 2019 initiiert.

Was ist der Unterschied von Risdiplam zu Nusinersen?

Nusinersen und Risdiplam unterscheiden sich hinsichtlich ihrer Applikationsschemata. Risdiplam ist ein oral verfügbarer Wirkstoff, der über genetische Mechanismen die Menge des SMN-Proteins erhöhen kann. Nusinersen hingegen erhalten die Patienten intrathekal. Genau darin liegt nach Ansicht von Roche auch ein wertvoller Vorteil von Risdiplam. „Eine intrathekale Verabreichung birgt potenziell mehr Risiken als eine orale Verabreichung und die Patienten müssen dazu in ein entsprechendes Behandlungszentrum, eine orale Gabe kann zuhause erfolgen. Bei Patienten mit Sekundärkomplikationen der SMA (wie Skoliose und Beschwerden bei der Atmung) kann die Applikation zusätzlich erschwert sein", erklärt Roche auf Nachfrage von DAZ.online beim Neuroscience Forum im November 2018 in Mannheim.



Celine Müller, Apothekerin, Redakteurin DAZ.online (cel)
redaktion@daz.online


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