EMA empfiehlt EU-Zulassung für Gentherapeutika bei Leukämie

Beide Therapien sind mit lebensbedrohlichen Nebenwirkungen verbunden. Dazu gehört neben schweren Infektionen oder Anämien auch das sogenannte Zytokinfreisetzungs-Syndrom. Bei Letzterem handelt es sich um eine systemische Reaktion auf die Aktivierung und Proliferation der CAR-T-Zellen. In der Folge entstehen hohes Fieber und Grippe-ähnliche Symptome. Auch neurologische Symptome sind möglich. Aufgrund dieser Risiken ist die Anwendung der beiden CAR-T-Zell-Therapeutika in den USA nur wenigen spezialisierten Kliniken vorbehalten.

Gegen die Symptome des Zytokinfreisetzungs-Syndroms ist das Immunsuppresivum RoActemra^® (Tocilizumab, Roche), ein Antikörper gegen den Interleukin-6-Rezeptor, wirksam. Der CHMP hat deshalb eine Zulassungserweiterung des Antirheumatikums Tocilizumab empfohlen. Außerdem fordert das Gremium, dass Gilead und Novartis Patientenregister führen, um die Therapiesicherheit zu überwachen.

Diese Mühen nehmen die künftigen Zulassungsinhaber vermutlich gerne in Kauf. Denn in der personalisierten Medizin geht es um viel Geld. Laut mehreren Medienberichten, kostet eine Behandlung mit Kymriah^® 475.000 US-Dollar und mit Yescarta^® 373.000 US-Dollar.