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Neurodegenerative Erkrankung
Antisense-Therapie schürt Hoffnung bei Chorea Huntington
Stuttgart - 15.12.2017, 09:20 Uhr
Chorea Huntington, früher auch Veitstanz genannt, ist derzeit unheilbar. Eine Antisense-Therapie scheint vielversprechend. (Foto: panithi33 /stock.adobe.com)
Antisense-Therapie reduziert Huntingtin
Die Ergebnisse stimmen positiv: Wie wirkt sich IONIS auf die Konzentration von Huntingtin aus? Die Wissenschaftler fanden eine dosisabhängige Reduktion der mutierten Huntingtin-Variante in der Zerebrospinalflüssigkeit der therapierten Patienten. Das Arzneimittel macht, was es soll und wozu es erforscht wird.
Ob IONIS-HTTRx Huntington Symptome am Patienten klinisch verbessert oder gar die Erkrankung verlangsamt – für solche Aussagen ist der aktuelle Zeitpunkt noch zu früh. Die Wissenschaftler erklären, hierfür sei auch die Therapiedauer von vier Monaten zu kurz bemessen, um tatsächlich klinisch zu beurteilen: Verlangsamt IONIS-HTTRx das Fortschreiten von Chorea Huntington? Doch, hat der Wirkstoff seine primären Endpunkte der Studie erfüllt: Die Sicherheits- und Verträglichkeitsprofile von IONIS-HTTRx in dieser Untersuchung legitimieren die weitere Entwicklung des potenziellen Huntington-Arzneimittels.
Weitere Studien zur Progressions- und Symptombeeinflussung bei Huntington
So steht auch auf der nahen Agenda der Wissenschaftler – und den forschenden Pharmaunternehmen hinter IONIS-HTTRx: Roche und Ionis – IONIS-HTTRx in größeren Studien zu prüfen. An größeren Patientenkollektiven sowie einer längeren Therapiedauer mit IONIS-HTTRx, lassen sich Aussagen über tatsächliche klinische Effekte treffen. Kann IONIS-HTTRx auch die Symptome der Patienten beeinflussen, die Progression verzögern oder verhindern?
Roche und Ionis forschen gemeinsam bei Huntington
Bereits im Jahr 2000 hatte Ionis begonnen, an Antisense-Oligonukleotiden zur Therapie bei Huntington zu forschen. Nach Zellkulturversuchen, und vielversprechenden tierexperimentellen Untersuchungen, rückte auch die Möglichkeit, das Arzneimittel tatsächlich klinisch am Menschen zu testen, zunehmend in den Fokus. Seit 2013 ist der Pharmariese Roche mit an Bord – somit bekam der vielversprechende therapeutische Ansatz der Antisense-Therapie bei Chorea Huntington auch finanziell mehr Potenzial.
1 Kommentar
Chorea huntingten
von ANJA Ehrmann am 01.06.2018 um 1:09 Uhr
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