FDA lässt erste Therapie für schwere Muskelerkrankung zu

Der leitende Oberarzt der Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen des Uniklinikums Freiburg Jan Kirschner war als einer der Studienärzte an der Erforschung von Spinraza^® beteiligt. „Nach Jahrzehnten der Forschung haben wir endlich ein Medikament, mit dem wir den schweren Krankheitsverlauf der Säuglinge positiv beeinflussen können“, erklärte er in einer Stellungnahme. „Wir sind den Familien und Selbsthilfegruppen sehr dankbar, die diesen Weg mit uns gegangen sind.“

Auch der Direktor der neurologischen Klinik der Uniklinik Ulm, Albert Christian Ludolph, hatte sich gegenüber DAZ.online darüber hoch erfreut gezeigt, dass für eine bislang nicht behandelbare Erkrankung nun eine Therapieoption verfügbar ist. „Das hätte ich mir in meinem neurologischen Leben nicht erhofft, weil ich es für unmöglich hielt“, betonte er. Ludolph warnte jedoch auch vor übertriebenen Hoffnungen – wie auch Kirchner. „Dass Kinder wieder laufen können und nicht mehr beatmet werden müssen, halte ich für sehr unwahrscheinlich“, sagte der Mediziner auf Nachfrage.

Auch die EMA prüft Spinraza^® derzeit über ein beschleunigtes Zulassungsverfahren. Über ein Härtefallprogramm können einige Patienten an den Unikliniken in Essen, Freiburg und München bereits behandelt werden. „Betroffene Familien sollten mit dem behandelnden Arzt besprechen, ob eine Behandlung infrage kommt“, erklärte der Freiburger Neurologe.