FDA lässt umstrittenes Mittel gegen Muskelerkrankung zu

Laut Marc Boutin, Geschäftsführer der Patientenorganisation „National Health Council“, sei die Entscheidung ein kleiner, aber relevanter Sieg. „Bisher haben sie über ‚Risiko und Nutzen‘ gesprochen“, erklärte er laut „STAT“ – „nun sprechen sie über „Nutzen und Risiko“. Dies sei ein Erfolg der Patienten-Verbände.

Doch für Diana Zuckerman, Präsidentin des US-amerikanischen „National Center for Health Research“, reicht es nicht aus, wenn die FDA die Unbedenklichkeit des Arzneimittels feststellt. „Das größere Risiko ist nicht die Sicherheit dieses einen Arzneimittels“, sagte sie. „Das größere Risiko für dieses Arzneimittel ist, dass den Patienten am Ende nicht geholfen wird – und in manchen Fällen eine Familie all ihr Geld verliert für ein Arzneimittel, das nicht hilft.“

Irreführender Artikel des Herstellers

Erstaunlich ist, dass eine 2013 veröffentlichte Studie des Herstellers Eteplirsen auch von Seiten der FDA stark umstritten ist: Behördenchef Califf rief vor einer Woche in einem längeren Bericht dazu auf, sie zurückzuziehen. „Die Veröffentlichung, die wie nun bekannt irreführend ist, sollte von ihren Autoren zurückgezogen werden“, sagte er. Und Luciana Borio, Chefwissenschaftler der FDA, kritisierte „ernsthafte Unverantwortlichkeiten“ beim Veröffentlichen von nur ausgewählten Daten während der Entwicklung des Produkts. Hersteller Sarepta habe „eine Presseerklärung herausgegeben, die sich auf den irreführenden Artikel und seine Ergebnisse verließ“, kritisierte Borio. Doch die FDA verließ sich bei der Zulassung wohl auf eigene Analysen der vorliegenden Daten. 

In Europa ist bisher nur Ataluren (Translarna®) für die Behandlung von Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne zugelassen, welches allerdings von der FDA kein positives Votum erhielt.