Mehr Studien mit bekannten Wirkstoffen gefordert

Der Vorsitzende der Kommission für Arzneimittel für Kinder und Jugendliche am BfArM, Prof. Dr. Dr. Wolfgang Rascher, hält das PUMA-Konzept in der aktuellen Umsetzung für gescheitert. „Es wird immer eine off-label-Anwendung geben“, gibt sich Rascher überzeugt. „Wir sollten danach streben, dann auch validierte Dosen einzusetzen.“ Er hofft, aus den vorhanden Datenbestand diesbezüglich einiges ableiten zu können und hat vor, hieraus ein Dosishandbuch für Deutschland zu erstellen. Rein rechnerischen Dosistabellen für Kinder erteilte Rascher eine klare Absage: „Das darf es nicht mehr geben.“

Die Hürden für die pharmazeutische Industrie bei PUMA-Zulassungen beleuchteten Vertreter der Industrieverbände BAH, BPI und vfa. Aus ihrer Sicht scheitert das Instrument bislang nicht nur an seiner mangelnden „Rentabilität“, sondern auch an nicht ausreichenden Ressourcen. So fehle es an geeigneten Studienzentren und erfahrenen Prüfärzten mit der geforderten Expertise und last not least häufig auch an der notwendigen Anzahl an Patienten.  

Deshalb muss mit Blick auf die Bereitschaft von Eltern zur Teilnahme ihrer erkrankten Kinder an klinischen Studien mehr Aufklärungsarbeit geleistet werden, so das gemeinsame Fazit. Darauf deuten auch die Ergebnisse einer Bevölkerungsumfrage hin, die der BPI unlängst durchgeführt hat. Danach weiß nur jeder Fünfte, dass Arzneimittel für Kinder und Neugeborene nicht für die Kinderheilkunde geprüft wurden. Vier von zehn Befragten (39 %) meinen, dass es bei Arzneimitteln keine Wirkungsunterschiede zwischen Kindern und Erwachsenen gibt.

Als Ergebnis des Kinderarzneimittel-Symposiums will das BfArM geeignete Folgemaßnahmen definieren, um die Anzahl der PUMA-Zulassungen gezielt zu erhöhen. Dies kündigte BfArM-Präsident Prof. Dr. Karl Broich an.