Die Haarzell-Leukämie ist eine seltene Blutkrebsart, die mit Knochenmarksinfiltration, Milzvergrößerung und Blutbildveränderungen einhergeht. Die Bezeichnung stammt von dem charakteristischen Aussehen der Zellausläufer der Krebszellen. Männer sind viermal häufiger betroffen als Frauen.

Die Erkrankung wird mit Purinanaloga behandelt; bei zehn bis 20 Prozent der Patienten kommt es jedoch zu einer Resistenz gegen diese Standardtherapie.

Bei fast allen an Haarzell-Leukämie Erkrankten liegen Mutationen des BRAF-Gens vor. Heidelberger Wissenschaftlern gelang es nun, die Wirksamkeit des spezifischen BRAF-Hemmers Vemurafenib bei der Haarzell-Leukämie nachzuweisen: Sie behandelten erfolgreich einen Patienten, der an Haarzell-Leukämie litt und zuvor auf eine Reihe von Chemotherapien nicht angesprochen hatte. Unter einer niedrigen Dosierung von Vemurafenib bildeten sich die Krankheitssymptome vollständig zurück.

Etwa acht Prozent aller soliden Tumore zeigen BRAF-Mutationen, die als therapeutische Zielstruktur ausgenutzt werden könnten. Bei schwarzem Hautkrebs, der bereits Metastasen gestreut hat, setzt man spezifische BRAF-Hemmer bereits erfolgreich ein. Die neuen Ergebnisse sind ein erster klinischer Beweis, dass auch bei weiteren Krebserkrankungen das mutierte und damit aktivierte BRAF-Protein ein erfolgreicher Angriffspunkt für eine therapeutische Intervention sein kann.

Literatur: Dietrich. S., et al.: N. Engl. J. Med. 2012;366(21):2038-40