Hintergrund der Aktualisierung sind neben der ständigen Weiterentwicklung die neuen Aufgaben des IQWiG im Zuge der mit dem AMNOG eingeführten frühen Nutzenbewertung. Daraufhin wurden neue Abschnitte über die Dossierbewertung und die Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB V eingeführt. Dabei wird das Verfahren dargestellt und auf die neuen gesetzlichen Vorgaben verwiesen, doch der Nutzenbegriff wird in Anbetracht der neuen Aufgabe nicht grundsätzlich neu definiert.

In seiner Presseerklärung weist das IQWiG besonders auf die Änderungen im Abschnitt über Surrogate patientenrelevanter Endpunkte hin. Neben den bisherigen Kategorien „Beleg“ und „Hinweis“ zur Sicherheit der Ergebnisse wurde die neue Möglichkeit „Anhaltspunkt“ eingeführt. „Diese bessere Differenzierung ist besonders bei Surrogatendpunkten von Bedeutung, ist aber auch bei anderen Bewertungsaspekten sinnvoll,“ erklärte IQWiG-Leiter Prof. Dr. Jürgen Windeler. Eine Übersicht über die Änderungen bietet das IQWiG im neuen Methodenpapier in einem Kapitel „Was ist neu?“ direkt im Anschluss an die neu gefasste Präambel.