Zusatznutzen von Turoctocog alfa nicht belegt

Turoctocog alfa ist seit November 2013 zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit angeborenem Faktor-VIII-Mangel (Hämophilie A) zugelassen. Die vom G-BA festgelegte zweckmäßige Vergleichstherapie umfasste rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate. Die Präparate sollten hinsichtlich patientenrelevanter Endpunkte wie Morbidität oder gesundheitsbezogene Lebensqualität bewertet werden.

Novo Nordisk wählte den rekombinanten Blutgerinnungsfaktor Octocog alfa als zweckmäßige Vergleichstherapie aus, beschränkte sich jedoch mit Advate® auf ein Octocog alfa der dritten Generation. Dem G-BA zufolge hätten alle Präparate mit dem Wirkstoff Octocog alfa berücksichtigt werden müssen. Da keine relevanten Studien für die Bewertung des Zusatznutzens gefunden wurden, stützte sich der pharmazeutische Unternehmer auf weitere Überlegungen, für die er verschiedene Publikationen und Statistiken anführte.

So führte das Unternehmen aus, dass sich durch den Markteintritt von Turoctocog alfa eine Verbesserung der Versorgungssicherheit ergebe. Durch die Möglichkeit, das Präparat vorübergehend bei bis zu 30°C zu lagern (25 °C bei Octocog alfa), sei zudem eine verbesserte Integration von Hämophilie-Patienten in ein normales soziales Leben gegeben. Das IQWiG entschied, dass diese Überlegungen nicht geeignet sind, um patientenrelevante Effekte zum Nutzen und Schaden von Turoctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abschätzen zu können. Daher seien Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens nicht belegt. Über den Zusatznutzen beschließt letztlich aber der G-BA.