Laut AMNOG wird bei einem solchen Medikament der Zusatznutzen gegenüber einer Vergleichstherapie als gegeben anerkannt, die bereits im vorangegangenen europäischen Zulassungsverfahren festgestellt wurde, heißt es in einer Presseerklärung des vfa. Nun habe das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) in seinem ersten Gutachten zu einem Orphan-Medikament einen solchen Zusatznutzen jedoch schlicht negiert. „Auch wenn das IQWiG seine Bewertung als 'unverbindlichen Vorschlag' tituliert, macht dies die Sache nicht besser. Gerade seltene Erkrankungen vertragen keine unverbindlichen Vorschläge. Oftmals sind Medikamente gegen seltene Erkrankungen die ersten Medikamente überhaupt gegen eine solche schwere Erkrankung", so Fischer weiter.

Der vfa weist darauf hin, dass das IQWiG mit diesem Gutachten auch gegen die gesetzliche Bestimmung, den Feststellungen der Zulassungsbehörden über Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit eines Medikaments nicht zu widersprechen, verstoßen habe.

Fischer abschließend: „Nun kommt es auf den G-BA an, die IQWiG-Bewertung so zu korrigieren, dass sie dem Gesetz entspricht. Auch das Bundesgesundheitsministerium ist gefordert. Das von ihm eingerichtete nationale Aktionsbündnis für Menschen mit seltenen Erkrankungen (NAMSE) zielt direkt auf eine bessere Versorgung von Betroffenen. Unfaire Bewertungsverfahren sind hierfür nicht zielführend, sondern schädlich."