Gentherapeutika sind insbesondere bei Krebs, Aids, Alzheimer und Immundefekten indiziert. Sie zielen teils auf die In-situ-Expression von Neogenen, d.h. Genen, die in der behandelten Zelle nicht oder nur geringfügig exprimiert werden ab; teils sollen sie die Expression von Suizidgenen induzieren und die transfizierten Zellen abtöten. Allerdings stehen einem effizienten und sicheren Transfer der therapeutischen Nucleinsäuren zahlreiche Barrieren entgegen, sodass dieser immer noch eine große Herausforderung für die Pharmazeutische Technologie darstellt. Nichtvirale Transfersysteme lassen sich in die Gruppen Polyplexe, Lipoplexe und Nanopartkel gliedern, die auch miteinander kombiniert werden können.

Über den aktuellen Stand der Entwicklung informiert ein Beitrag in der aktuellen DAZ.