Pirfenidon ist ein oral einzunehmender, niedermolekularer Wirkstoff. Er hemmt die Synthese mehrerer Zytokine, die an Entzündungs- und fibrotischen Prozessen beteiligt sind. Einer davon ist der transformierende Wachstumsfaktor-beta (TGF-beta). Dieses Zytokin steuert zahlreiche Zellfunktionen, darunter auch Proliferation und Differenzierung, und spielt bei der Entstehung der Fibrose eine Schlüsselrolle. Pirfenidon hemmt außerdem die Synthese von TNF-alpha, das aktiv an Entzündungsprozessen beteiligt ist.

Pirfenidon wirkt antifibrotisch und antiinflammatorisch. Es reduziert die Akkumulation von Entzündungszellen als Reaktion auf verschiedene Reize. Pirfenidon dämpft die Fibroblastenproliferation, die Produktion von fibroseassoziierten Proteinen und Zytokinen und die erhöhte Biosynthese und Ansammlung von extrazellulärer Matrix als Reaktion auf Wachstumsfaktoren wie TGF-beta und den Plättchenwachstumsfaktor (PDGF). Die Dosis wird über mehrere Wochen auf drei Kapseln dreimal täglich (2403 mg/Tag) gesteigert. Pirfenidon sollte zusammen mit Nahrung eingenommen werden, um die Resorption zu verzögern und so Nebenwirkungen abzumildern.

Basis der Zulassung sind die Daten von insgesamt vier randomisierten placebokontrollierten Studien mit mehr als 1100 Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose. Dabei zeigte sich, dass die Substanz einen positiven Therapieeffekt auf die Erhaltung der Lungenfunktion und der körperlichen Belastbarkeit hat. Der neue antifibrotische Wirkstoff verhinderte im Vergleich zu Placebo akute Exazerbationen signifikant und verzögerte außerdem die Verschlechterung der Lungenfunktion.

Quelle: Fachinformation zu Pirfenidon, Stand Juli 2011.